Sclerosi multipla: il trapianto di staminali "blocca" i deficit neurologici
di stefania mengoni Pensiero Scientifico
In pazienti affetti da sclerosi multipla "remittente-recidivante" il trapianto autologo non mieloablativo di cellule staminali può evitare la progressione dei deficit neurologici o addirittura renderli reversibili. È quanto sostengono gli autori d un nuovo studio pubblicato sull'ultimo numero di The Lancet Neurology.
"Nelle fasi iniziali della malattia il 70-80 per cento dei pazienti è affetto da questa forma intermittente di sclerosi multipla", spiegano i ricercatori. "Le ricadute, o riacutizzazioni, sono ben distinte dai periodi di remissione, durante i quali i sintomi regrediscono totalmente o parzialmente. Poi, nel giro di 10-15 anni dall'esordio, gran parte dei pazienti sviluppa la forma secondaria progressiva, con inesorabile perdita dell’attività neurologica". Le terapie farmacologiche a oggi disponibili per contrastare i sintomi neurologici, tuttavia, non sempre danno i risultati sperati.
Il team di ricercatori, guidato da Richard Burt, ha quindi sottoposto 21 pazienti "no-responder" a trattamento con interferone-beta al trapianto autologo non mieloablativo di cellule staminali. La tecnica consiste nel rimuovere, in regime controllato, i linfociti che aggrediscono il sistema immunitario e danneggiano il Sistema Nervoso Centrale e procedere, poi, a "ricostituire" il sistema immunitario con cellule staminali emopoietiche prelevate dal midollo osseo del paziente stesso. A un follow-up medio di 3 anni l'81 per cento dei pazienti era migliorato di almeno un punto nella "Scala delle disabilità", nel 100 per cento dei pazienti si riscontrava un arresto della progressione dei deficit neurologici e la tollerabilità al trattamento era molto soddisfacente. "Sebbene si tratti di uno studio ancora in fase I/II, i risultati sono estremamente incoraggianti", concludono gli autori, "e aprono la strada a nuovi scenari terapeutici".
Bibliografia. Burt R, Loh Y, Testori A, et al. Autologous non-myeloablative haemopoietic stem cell transplantation in relapsing-remitting multiple sclerosis: a phase I/II study. The Lancet Neurology 2009; doi:10.1016/S1474-4422(09)70017-1.
stefania mengoni
http://it.notizie.yahoo.com/25/20090130/thl-sclerosi-multipla-il-trapianto-di-st-bd646f4.html
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venerdì 30 gennaio 2009
martedì 2 dicembre 2008
Muscoli, bersagli primari SLA
6 Novembre 08Medicina e biotech | SLA
Muscoli, bersagli primari
Uno studio italiano dimostra che le cellule muscolari, e non solo i motoneuroni, sono colpiti in modo diretto della proteina mutata che causa la malattia
I muscoli, e non solo i neuroni che controllano il movimento, sono i primi bersagli della forma ereditaria di sclerosi laterale amiotrofica (Sla). Lo dimostra uno studio condotto da Antonio Musarò del dipartimento di Istologia ed Embriologia medica dell’Università “Sapienza” di Roma, finanziato da Telethon (Italia) e dalla Mda-Muscular dystrophy association (Usa), appena pubblicato su Cell Metabolism.
La Sla è una malattia degenerativa progressiva delle cellule nervose. Secondo i dati riportati dall’Aisla (Associazione italiana sclerosi laterale amiotrofica), la malattia colpisce prevalentemente individui sopra i 20 anni, di entrambi i sessi e con maggiore frequenza dopo i 50 anni. In Italia si contano circa sei ammalati ogni 100 mila abitanti.
La degenerazione dei motoneuroni sembra essere originata dalla mutazione del gene SOD1 che produce la proteina superossido dismutasi, un potente antiossidante che “pulisce” le cellule dai radicali liberi. La mutazione del gene rende però la proteina corrispondente tossica per le cellule. Gli effetti della mutazione non ancora sono chiari, né lo sono i meccanismi con cui il gene mutato opera.
La nuova ricerca mostra per la prima volta che i muscoli scheletrici - e non solo i motoneuroni - sono il bersaglio primario dell'effetto tossico della proteina mutata. I ricercatori hanno modificato geneticamente un topo in modo tale che SOD1 agisse esclusivamente sui muscoli volontari. Come risultato si è osservata la progressiva atrofia dei muscoli e la comparsa di altri sintomi della malattia, senza che nessuno dei motoneuroni fosse interessato dal processo degenerativo. (i.n.)
http://www.galileonet.it/news/10776/muscoli-bersagli-primari
Muscoli, bersagli primari
Uno studio italiano dimostra che le cellule muscolari, e non solo i motoneuroni, sono colpiti in modo diretto della proteina mutata che causa la malattia
I muscoli, e non solo i neuroni che controllano il movimento, sono i primi bersagli della forma ereditaria di sclerosi laterale amiotrofica (Sla). Lo dimostra uno studio condotto da Antonio Musarò del dipartimento di Istologia ed Embriologia medica dell’Università “Sapienza” di Roma, finanziato da Telethon (Italia) e dalla Mda-Muscular dystrophy association (Usa), appena pubblicato su Cell Metabolism.
La Sla è una malattia degenerativa progressiva delle cellule nervose. Secondo i dati riportati dall’Aisla (Associazione italiana sclerosi laterale amiotrofica), la malattia colpisce prevalentemente individui sopra i 20 anni, di entrambi i sessi e con maggiore frequenza dopo i 50 anni. In Italia si contano circa sei ammalati ogni 100 mila abitanti.
La degenerazione dei motoneuroni sembra essere originata dalla mutazione del gene SOD1 che produce la proteina superossido dismutasi, un potente antiossidante che “pulisce” le cellule dai radicali liberi. La mutazione del gene rende però la proteina corrispondente tossica per le cellule. Gli effetti della mutazione non ancora sono chiari, né lo sono i meccanismi con cui il gene mutato opera.
La nuova ricerca mostra per la prima volta che i muscoli scheletrici - e non solo i motoneuroni - sono il bersaglio primario dell'effetto tossico della proteina mutata. I ricercatori hanno modificato geneticamente un topo in modo tale che SOD1 agisse esclusivamente sui muscoli volontari. Come risultato si è osservata la progressiva atrofia dei muscoli e la comparsa di altri sintomi della malattia, senza che nessuno dei motoneuroni fosse interessato dal processo degenerativo. (i.n.)
http://www.galileonet.it/news/10776/muscoli-bersagli-primari
giovedì 18 settembre 2008
LA SCLEROSI LATERALE
pag. 12 Il mistero della Sclerosi laterale
Non esiste ancora una cura della Sla. Ma si potrebbe fare molto per la dignità di questi malati
di Mario Melazzini *
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla) è una rara e grave malattia neurologica, al momento ancora inguaribile, che comporta la completa paralisi dei muscoli volontari di chi ne è colpito. Senza troppi giri di parole, chi si ammala di Sla progressivamente perde la capacità di muoversi, comunicare, nutrirsi e respirare in maniera autonoma fino all'exitus finale per insufficienza respiratoria. Intanto la mente rimane lucida. I sintomi della malattia sono tanti e impercettibili. Alla diagnosi - in media dopo 13-17 mesi dall'insorgere della malattia - si arriva spesso per esclusione di altre patologie. Anche perché della Sla non si conoscono con precisione neppure le cause.
Complessivamente, in Italia, si contano poco più di 5.000 casi e si ammalano circa 3 persone al giorno. Numeri forse non molto significativi che il più delle volte sono alla base del poco interesse e della poca sensibilità nei confronti della malattia, delle problematiche ad essa connesse, dei bisogni degli ammalati e delle loro famiglie.
Generalmente si ammalano di Sla persone di entrambi i sessi tra i 40 ed i 70 anni di età, anche se qualsiasi età può esserne colpita. Esseri umani per il quale, forzatamente, la vita cambia in maniera radicale in poco tempo. La Giornata Nazionale della Sla in programma il prossimo 18 settembre si propone di puntare i fari su queste esistenze che non sempre hanno la concreta possibilità di vivere dignitosamente e liberamente la propria esperienza di malattia e quindi di vita.
La Sla, come detto, si prende solo il corpo. Per questo il malato e la sua famiglia deve poter godere pienamente del diritto alla vita. Oggi la tecnologia offre ausili di ultima generazione (comunicatori, respiratori, ecc.) che consentono al malato di compiere le operazioni a cui non è più in grado di provvedere da solo.
Servono anche percorsi assistenziali e di presa in carico reali, omogenei in tutto il territorio nazionale.
C'è anche il bisogno di stimolare adeguatamente la ricerca, da cui un giorno, speriamo neppure troppo lontano, possano davvero arrivare una terapia efficace. Oggi i finanziamenti pubblici per la ricerca e gli investimenti delle case farmaceutiche non sono adeguati alle aspettative e alle esigenze dei malati di Sla. Ecco perché il contributo di chiunque è davvero prezioso, se non indispensabile. Per alimentare la ricerca ma anche, più in generale, per evidenziare ed affrontare la questione della presa in carico dei malati che qualcuno vorrebbe mettere al bando in una società sempre più fatta di "benpensanti".
* Dir. Uoc Day Hospital
Oncologico, Istituto Scientifico Pavia, Fond. Maugeri IRCCS
Dir. Scien. Centro Clin. NeMo
Fond. Serena, Osp. Niguarda
per le malattie neuromuscolari
Pres. Nazionale AISLA Onlus
http://www.repubblica.it/supplementi/salute/2008/09/18/medicinaattualitagrave/012mis59212.html
Non esiste ancora una cura della Sla. Ma si potrebbe fare molto per la dignità di questi malati
di Mario Melazzini *
La Sclerosi Laterale Amiotrofica (Sla) è una rara e grave malattia neurologica, al momento ancora inguaribile, che comporta la completa paralisi dei muscoli volontari di chi ne è colpito. Senza troppi giri di parole, chi si ammala di Sla progressivamente perde la capacità di muoversi, comunicare, nutrirsi e respirare in maniera autonoma fino all'exitus finale per insufficienza respiratoria. Intanto la mente rimane lucida. I sintomi della malattia sono tanti e impercettibili. Alla diagnosi - in media dopo 13-17 mesi dall'insorgere della malattia - si arriva spesso per esclusione di altre patologie. Anche perché della Sla non si conoscono con precisione neppure le cause.
Complessivamente, in Italia, si contano poco più di 5.000 casi e si ammalano circa 3 persone al giorno. Numeri forse non molto significativi che il più delle volte sono alla base del poco interesse e della poca sensibilità nei confronti della malattia, delle problematiche ad essa connesse, dei bisogni degli ammalati e delle loro famiglie.
Generalmente si ammalano di Sla persone di entrambi i sessi tra i 40 ed i 70 anni di età, anche se qualsiasi età può esserne colpita. Esseri umani per il quale, forzatamente, la vita cambia in maniera radicale in poco tempo. La Giornata Nazionale della Sla in programma il prossimo 18 settembre si propone di puntare i fari su queste esistenze che non sempre hanno la concreta possibilità di vivere dignitosamente e liberamente la propria esperienza di malattia e quindi di vita.
La Sla, come detto, si prende solo il corpo. Per questo il malato e la sua famiglia deve poter godere pienamente del diritto alla vita. Oggi la tecnologia offre ausili di ultima generazione (comunicatori, respiratori, ecc.) che consentono al malato di compiere le operazioni a cui non è più in grado di provvedere da solo.
Servono anche percorsi assistenziali e di presa in carico reali, omogenei in tutto il territorio nazionale.
C'è anche il bisogno di stimolare adeguatamente la ricerca, da cui un giorno, speriamo neppure troppo lontano, possano davvero arrivare una terapia efficace. Oggi i finanziamenti pubblici per la ricerca e gli investimenti delle case farmaceutiche non sono adeguati alle aspettative e alle esigenze dei malati di Sla. Ecco perché il contributo di chiunque è davvero prezioso, se non indispensabile. Per alimentare la ricerca ma anche, più in generale, per evidenziare ed affrontare la questione della presa in carico dei malati che qualcuno vorrebbe mettere al bando in una società sempre più fatta di "benpensanti".
* Dir. Uoc Day Hospital
Oncologico, Istituto Scientifico Pavia, Fond. Maugeri IRCCS
Dir. Scien. Centro Clin. NeMo
Fond. Serena, Osp. Niguarda
per le malattie neuromuscolari
Pres. Nazionale AISLA Onlus
http://www.repubblica.it/supplementi/salute/2008/09/18/medicinaattualitagrave/012mis59212.html
venerdì 1 agosto 2008
MEDICINA-SCLEROSI-STAMINALI DA CELLULE DELLA PELLE
1 Agosto 2008
AMERICHE - USA
Neuroni motori dalla pelle per trattare la Sla
A partire da cellule di pelle di due pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) sono state create per la prima volta cellule staminali simili a quelle embrionali. Per uno dei pazienti, poi, le staminali sono state trasformate in neuroni motori identici a quelli del malato. Un giorno questa procedura potrebbe portare alla produzione di cellule terapeutiche su misura del paziente per curare la sua malattia. Ma per ora il risultato, ottenuto da scienziati della Harvard e della Columbia University rispettivamente a Boston e New York, per quanto importantissimo perche' mai prima d'ora erano state create staminali su misura del singolo paziente da cellule di pelle, non ha applicazioni cliniche immediate.
Diretti da Kevin Eggan dell'istituto Harvard Stem Cell a Boston, gli esperimenti sono stati resi noti sulla rivista Science. Un'applicazione immediata del lavoro pero' c'e': centinaia di milioni di cellule nervose identiche a quelle del paziente potranno essere cosi' prodotte ed usate per studiare la malattia e testare farmaci oggetto di ricerca.
La SLA e' una grave malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori e porta il paziente alla paralisi e nella maggior parte dei casi alla morte in pochi anni dalla comparsa dei primi sintomi. E' solo di pochi mesi fa il grosso successo scientifico che ha portato alla creazione di staminali umane simili a quelle di un embrione ottenute riprogrammando geneticamente normalissime cellule adulte di pelle prese dalla cute di soggetti sani. Si disse allora che queste 'staminali etiche', perche' ottenibili senza sacrificare embrioni, sarebbero state decisive per la messa a punto di terapie cellulari su misura del paziente.
I ricercatori Usa hanno dato un primissimo saggio di questa possibilita': da pelle di due anziani pazienti con SLA hanno estratto cellule adulte e le hanno poi riprogrammate ottenendone delle staminali. Poi le staminali di uno dei due pazienti sono state coltivate in provetta e indotte da un cocktail di fattori di crescita a trasformarsi in neuroni motori. Un giorno questi neuroni motori potrebbero divenire la base di una cura personalizzata, ma gia' da ora serviranno a studiare a fondo la malattia e testare farmaci, cosa finora impossibile per la difficolta' di reperire neuroni motori dei malati da studiare.
"Per chi studia la Sla uno dei problemi piu' seri si chiama campione: i modelli animali in quanto tali hanno dei limiti e non si possono certo prelevare i motoneuroni ai pazienti mentre sono vivi! Inoltre, gli studi effettuati post mortem sono complessi e poco affidabili. Lo studio di Eggan apre prospettive decisamente interessanti in questo senso". A parlare e' Maria Teresa Carri', ricercatrice finanziata da Telethon che da molti anni studia la sclerosi laterale amiotrofica. "Riuscire a far 'tornare indietro' le cellule della pelle fino allo stadio indifferenziato e poi reindirizzarle verso i motoneuroni fornirebbe a noi ricercatori uno strumento formidabile: potremmo infatti studiare gli esordi della malattia, quando ancora si puo' pensare di intervenire". A proposito di un utilizzo in terapia, Carri' aggiunge: "non e' pensabile trapiantare direttamente i motoneuroni nei pazienti, perche' queste cellule non sono affatto maneggevoli. Basti pensare che il loro assone - la porzione della cellula che va dal midollo al muscolo - puo' essere lunga anche mezzo metro. Molto piu' interessante, invece, pensare di usare la metodologia messa in luce dai ricercatori americani".
Di' la tua (forum)
http://www.aduc.it/dyn/eutanasia/noti.php?id=228660
AMERICHE - USA
Neuroni motori dalla pelle per trattare la Sla
A partire da cellule di pelle di due pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) sono state create per la prima volta cellule staminali simili a quelle embrionali. Per uno dei pazienti, poi, le staminali sono state trasformate in neuroni motori identici a quelli del malato. Un giorno questa procedura potrebbe portare alla produzione di cellule terapeutiche su misura del paziente per curare la sua malattia. Ma per ora il risultato, ottenuto da scienziati della Harvard e della Columbia University rispettivamente a Boston e New York, per quanto importantissimo perche' mai prima d'ora erano state create staminali su misura del singolo paziente da cellule di pelle, non ha applicazioni cliniche immediate.
Diretti da Kevin Eggan dell'istituto Harvard Stem Cell a Boston, gli esperimenti sono stati resi noti sulla rivista Science. Un'applicazione immediata del lavoro pero' c'e': centinaia di milioni di cellule nervose identiche a quelle del paziente potranno essere cosi' prodotte ed usate per studiare la malattia e testare farmaci oggetto di ricerca.
La SLA e' una grave malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori e porta il paziente alla paralisi e nella maggior parte dei casi alla morte in pochi anni dalla comparsa dei primi sintomi. E' solo di pochi mesi fa il grosso successo scientifico che ha portato alla creazione di staminali umane simili a quelle di un embrione ottenute riprogrammando geneticamente normalissime cellule adulte di pelle prese dalla cute di soggetti sani. Si disse allora che queste 'staminali etiche', perche' ottenibili senza sacrificare embrioni, sarebbero state decisive per la messa a punto di terapie cellulari su misura del paziente.
I ricercatori Usa hanno dato un primissimo saggio di questa possibilita': da pelle di due anziani pazienti con SLA hanno estratto cellule adulte e le hanno poi riprogrammate ottenendone delle staminali. Poi le staminali di uno dei due pazienti sono state coltivate in provetta e indotte da un cocktail di fattori di crescita a trasformarsi in neuroni motori. Un giorno questi neuroni motori potrebbero divenire la base di una cura personalizzata, ma gia' da ora serviranno a studiare a fondo la malattia e testare farmaci, cosa finora impossibile per la difficolta' di reperire neuroni motori dei malati da studiare.
"Per chi studia la Sla uno dei problemi piu' seri si chiama campione: i modelli animali in quanto tali hanno dei limiti e non si possono certo prelevare i motoneuroni ai pazienti mentre sono vivi! Inoltre, gli studi effettuati post mortem sono complessi e poco affidabili. Lo studio di Eggan apre prospettive decisamente interessanti in questo senso". A parlare e' Maria Teresa Carri', ricercatrice finanziata da Telethon che da molti anni studia la sclerosi laterale amiotrofica. "Riuscire a far 'tornare indietro' le cellule della pelle fino allo stadio indifferenziato e poi reindirizzarle verso i motoneuroni fornirebbe a noi ricercatori uno strumento formidabile: potremmo infatti studiare gli esordi della malattia, quando ancora si puo' pensare di intervenire". A proposito di un utilizzo in terapia, Carri' aggiunge: "non e' pensabile trapiantare direttamente i motoneuroni nei pazienti, perche' queste cellule non sono affatto maneggevoli. Basti pensare che il loro assone - la porzione della cellula che va dal midollo al muscolo - puo' essere lunga anche mezzo metro. Molto piu' interessante, invece, pensare di usare la metodologia messa in luce dai ricercatori americani".
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http://www.aduc.it/dyn/eutanasia/noti.php?id=228660
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